Wytyczne i rekomendacje

  • Selekcja populacji do badania: Badanie na nosicielstwo mukowiscydozy jest zalecane dla osób planujących ciążę lub będących w ciąży, a także dla osób mających w rodzinie przypadki mukowiscydozy. Ponadto, badanie może być rekomendowane osobom z grup ryzyka, na przykład z określonych grup etnicznych.

  • Metodologia badania: Badanie genetyczne na nosicielstwo mukowiscydozy polega na analizie sekwencji genu CFTR, odpowiedzialnego za rozwój tej choroby. Standardem jest testowanie w kierunku najczęstszych wariantów w danej populacji. Zgodnie z aktualnymi rekomendacjami badanie powinno jako minimum obejmować 100 wariantów [Deignan JL, Gregg AR, Grody WW, Guo MH, Kearney H, Monaghan KG, Raraigh KS, Taylor J, Zepeda-Mendoza CJ, Ziats C; ACMG Board of Directors. Electronic address: documents@acmg.net. Updated recommendations for CFTR carrier screening: A position statement of the American College of Medical Genetics and Genomics (ACMG). Genet Med. 2023 Aug;25(8):100867]

! W przypadku podejrzenia mukowiscydozy (nie nosicielstwa) opcją optymalną jest analiza całej sekwencji kodującej genu CFTR.

! Wykonanie u mężczyzn panelu „niepłodność męska” (podobnie u kobiet, co się niestety zdarza), w przypadku podejrzenia choroby z uwagi na objawy, nie wyklucza rozpoznania, konieczne jest poszerzenie analizy genetycznej.

  • Poradnictwo genetyczne: Osoby rozważające badanie, a szczególnie pary planujące potomstwo, powinny mieć dostęp do poradnictwa genetycznego. Poradnictwo to ma na celu wyjaśnienie znaczenia wyników testu, określenia ryzyka dla potomstwa oraz opcji dostępnych w przypadku stwierdzenia nosicielstwa – badania prenatalna czy preimplantacyjne.

  • Poufność i zgoda: Badanie na nosicielstwo mukowiscydozy powinno być przeprowadzane tylko z wyraźną zgodą pacjenta, przy pełnym poszanowaniu jego prywatności i poufności wyników.

  • Wyniki i ich interpretacja: Wynik pozytywny oznacza nosicielstwo mutacji genetycznej, ale nie oznacza choroby. W przypadku par, jeśli obie osoby są nosicielami, ryzyko urodzenia dziecka z mukowiscydozą wynosi 25%.

  • Aktualizacje i postęp w badaniach: Ważne jest śledzenie najnowszych badań i aktualizacji w zakresie genetyki mukowiscydozy, gdyż z czasem dostępne będą nowe testy i metody diagnostyczne.

European Respiratory Society guidelines for the diagnosis of primary ciliary dyskinesia

Jane S. Lucas, Angelo Barbato, Samuel A. Collins, Myrofora Goutaki, Laura Behan, Daan Caudri, Sharon Dell, Ernst Eber, Estelle Escudier, Robert A. Hirst, Claire Hogg, Mark Jorissen, Philipp Latzin, Marie Legendre, Margaret W. Leigh, Fabio Midulla, Kim G. Nielsen, Heymut Omran, Jean-Francois Papon, Petr Pohunek, Beatrice Redfern, David Rigau, Bernhard Rindlisbacher, Francesca Santamaria, Amelia Shoemark, Deborah Snijders, Thomy Tonia, Andrea Titieni, Woolf T. Walker, Claudius Werner, Andrew Bush, Claudia E. Kuehni